世界帕金森病日|全球首次！關(guān)于帕金森，我國團(tuán)隊發(fā)布突破性成果_滕州在線

　　近期，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰團(tuán)隊通過5年的臨床和基礎(chǔ)研究獲得重大科研突破，在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點(diǎn)FAM171A2。此次研究發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點(diǎn)和候選新藥有望從疾病早期對帕金森病進(jìn)行干預(yù)，延緩疾病進(jìn)展。

帕金森病患病人數(shù)持續(xù)攀升

　　帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者日常生活。全球帕金森病患病人數(shù)預(yù)計將從2015年的700萬左右增至2040年的1300萬，我國帕金森病患者總數(shù)約占全球一半。

　　傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療都只是針對帕金森病的癥狀進(jìn)行治療，不能延緩疾病進(jìn)展，因而進(jìn)一步研究帕金森病致病的深層原因并開展針對性治療，成為全球相關(guān)領(lǐng)域科學(xué)家競相探索的戰(zhàn)略高地。

帕金森病的發(fā)病機(jī)理

　　病理性α-突觸核蛋白是帕金森病的關(guān)鍵致病蛋白，在病理條件下：

　　正常的α-突觸核蛋白單體會發(fā)生錯誤折疊，并聚集在一起形成纖維，破壞神經(jīng)元的正常功能并導(dǎo)致其死亡。

　　它還會像“種子”一樣播散，入侵鄰近的正常神經(jīng)元，誘導(dǎo)更多腦區(qū)α-突觸核蛋白聚集和神經(jīng)元死亡。

　　當(dāng)致病蛋白傳播到中腦黑質(zhì)區(qū)域時，可導(dǎo)致多巴胺能神經(jīng)元死亡，從而讓患者出現(xiàn)動作遲緩、靜止性震顫、肌強(qiáng)直等運(yùn)動癥狀；當(dāng)傳播到大腦皮層時，會出現(xiàn)記憶力下降等認(rèn)知障礙癥狀。

　　如??果能盡早阻斷病理性α-突觸核蛋白的傳播過程，就可延緩帕金森病的進(jìn)展。

全球首次發(fā)現(xiàn)帕金森病全新治療靶點(diǎn)

　　復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰團(tuán)隊?經(jīng)過5年研究，明確了帕金森病關(guān)鍵致病蛋白——病理性α-突觸核蛋白在神經(jīng)元間的傳播“導(dǎo)火索”，并發(fā)現(xiàn)了抑制其傳播過程的候選新藥，為帕金森病治療提供了新思路。

　　研究團(tuán)隊經(jīng)過系列研究證實(shí)了神經(jīng)元膜受體FAM171A2蛋白是促進(jìn)病理性α-突觸核蛋白傳播的關(guān)鍵，在全球首次揭示了FAM171A2蛋白與α-突觸核蛋白的結(jié)合機(jī)制。

　　此次研究發(fā)現(xiàn)有望在疾病的臨床前期、前驅(qū)期和臨床期，通過靶向抑制原創(chuàng)新靶點(diǎn)FAM171A2，阻斷病理性α-突觸核蛋白傳播，延緩帕金森病進(jìn)展。開發(fā)靶向FAM171A2新藥，還可構(gòu)建更完善的帕金森病標(biāo)本兼治的治療新體系。

　　在這一成果基礎(chǔ)上，郁金泰團(tuán)隊申請了基于干預(yù)FAM171A2治療帕金森病的國際專利，接下來，將全面、系統(tǒng)地開展尋找治療帕金森病的小分子藥物、抗體以及基因治療手段的臨床前研發(fā)工作，并進(jìn)一步將相關(guān)成果推向臨床試驗和臨床應(yīng)用。

來源：山東科協(xié)